研究トピックス
【抄読会だより】 2022年12月15日
2021/12/15
AAV capsid
variants with brain-wide transgene expression and decreased liver
targeting after intravenous delivery in mouse and marmoset
Goertsen D, et al.
Nat Neurosci. 2021 Dec 9. doi: 10.1038/s41593-021-00969-4. Epub ahead
of print. PMID: 34887588.
【要旨】
中枢神経疾患に対し，非侵襲的な全身投与で遺伝子治療薬を効率よく目的の細胞へ送達できるとよい．この点でアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを用いた遺伝子導入は魅力的であり，Zolgensmaのように実用化されつつある．著者らはM-CREATEシステムと高速シーケンサーを組み合わせたAAV工学をもちい，中枢神経細胞へ広く強力に遺伝子導入でき，かつ肝臓などの末梢組織へのオフターゲット効果を抑えたAAV殻蛋白変異体を見出した．
割田 仁
| ←新しい記事へ | ↑一覧へ | 以前の記事へ→ |