研究トピックス
【抄読会だより】 2020年12月9日
2020/12/09
Phase 1-2 Trial
of Antisense Oligonucleotide Tofersen for SOD1 ALS
Timothy Miller et al.
N Engl J Med. 2020 Jul 9;383(2):109-119.
【要旨】
TofersenはSOD1のpre-mRNAを切断する核酸医薬 (アンチセンス)
である。SOD1変異ALS患者50名を対象にTofersenの脳脊髄腔内投与Phase 1/2
試験を実施した。安全性はプラセボと変わらず、day85での脳脊髄液中SOD1タンパクの減少が認められた。現在Phase3試験を施行中である。
四條 友望
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