初期研修、後期研修、東北大学医学部　神経内科

【抄読会だより】　2020年2月5日

2020/02/12

Spinal subpial delivery of AAV9 enables widespread gene silencing and blocks motoneuron degeneration in ALS.
Mariana Bravo-Hernandez et al.
Nat Med. 2020 Jan;26(1):118-130.

【要旨】
ALSモデルであるSOD1-tg動物に対し、ASO,AAV9を用いて原因となるSOD1の合成を抑制すれば病態の改善が予測される。
実際、先行研究ではモデル動物の生存率改善が示され、既にASOのPhaseIII試験も行われている。 しかし、既存の方法(静脈・髄腔・脳室内投与)ではモデル動物の病態改善効果は限定的だった。今回、脊髄軟膜下(SP)という新規部位へAAV9を投与することで、SOD1-tgマウスの病態が完全に抑制され、 SPがAAV9の投与経路として臨床応用の期待できる領域であることが示された。

秋山　徹也