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縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー（GNEミオパチー）を対象としたアセノイラミン酸の有効性確認試験結果
2022/11/04
縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー（GNEミオパチー）は、多くは10歳台後半から30歳代にかけて出現し、体幹から離れた部位から筋肉が萎縮、変性し次第に体の自由が奪われていく有効な治療法のない希少疾病です。我が国の患者数は400名程度と推定され、指定難病の一つに数えられています。
東北大学病院では、遠位型ミオパチーの1種で、アセノイラミン酸の縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー（GNEミオパチー）を対象とした臨床試験を実施してきました。プラセボ対照二重盲検の医師主導第II/III相試験において、本剤群ではプラセボ群と比較して48週時点の上肢筋力合計点数の低下（悪化）が抑制されました。有効性確認試験でも同様の成績が得られましたので、ノーベルファーマ株式会社にて薬事承認申請を準備しています。本研究は、難病である遠位型ミオパチーに対する治療法を示した重要な報告です。
本研究成果は、2022年11月3日第40回日本神経治療学会学術集会（会場ホテルハマツ）にて発表しました。
プレスリリース：
東北大学
https://www.tohoku.ac.jp/japanese/2022/11/press20221104-01-gne.html
東北大学・研究成果ウェブサイト
https://web.tohoku.ac.jp/research/
東北大学病院
https://www.hosp.tohoku.ac.jp/release/press/35269.html
https://twitter.com/hosp_tohoku/status/1588350945796423680?cxt=HHwWgIDQ7aGx-oosAAAA
大学院医学系研究科・医学部
https://www.med.tohoku.ac.jp/5247/
https://twitter.com/tohoku_univ_med/status/1588350728594423809?cxt=HHwWgoDUyc-k-oosAAAA
文責：鈴木直輝
tohokuuniv-press20221104_01web_gne.pdf
(tohokuuniv-press20221104_01web_gne.pdf) |
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