AAV-based delivery of RNAi targeting Ataxin-2 improves survival, strength, and pathology in mouse models of rapidly and slowly progressive sporadic ALS
Amado DA, et al.
bioRxiv [Preprint]. 2024 Feb.

＜ 要旨 ＞
Ataxin-2を標的とするASOにペプチド修飾したAAV9を利用することで孤発性ALSモデルマウス（TAR 4）の表現型が改善しただけでなく、単回投与で長期間の有効性をもたらす可能性を示すことができた。

池田謙輔