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縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー（指定難病）に対する 世界初のウルトラオーファンドラッグ、 アセノベル徐放錠500㎎の製造販売承認を取得
2024/03/27
東北大学神経内科では、縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチーの一種であるGNEミオパチーを対象としたアセノイラミン酸（アセノベル徐放錠500mg）の臨床試験をファースト・イン・ヒューマンの第Ⅰ相試験の段階から実施してきました。
各省庁からの補助金を得てプラセボ対照二重盲検の医師主導第Ⅱ/Ⅲ相試験に進み、有効性確認試験を経て、ノーベルファーマ株式会社にて製造販売承認を取得しました。
開発がきわめて困難といわれているウルトラオーファンの疾患に対する治療開発の成功例となり、世界に先駆けた成果として注目されます。
ご協力いただいた患者さん・ご家族、ご紹介いただいた主治医の先生方、治験協力施設の先生方、諦めずに開発を続けていただいた企業にも心より感謝いたします。
本学からのプレスリリース
本部
https://www.tohoku.ac.jp/japanese/2024/03/press20240327-01-gne.html
医学部
https://www.med.tohoku.ac.jp/5634/
病院
https://www.hosp.tohoku.ac.jp/release/press/40131.html
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